Los “fármacos de ácido nucleico” utilizan “ácido nucleico”, que se refiere a sustancias como el ADN y el ARN que controlan la información genética, como medicamentos.Estos permiten apuntar a moléculas como ARNm y miARN que no pueden ser atacadas con medicamentos tradicionales de bajo peso molecular y medicamentos de anticuerpos, y existe una gran expectativa para estos medicamentos como productos farmacéuticos de próxima generación.Se están realizando investigaciones activas a nivel mundial, ya que se espera que conduzcan a la creación de medicamentos que antes eran intratables.
Por otro lado, se ha señalado que el desarrollo de fármacos de ácido nucleico tiene problemas que superar, incluidos “(i) inestabilidad de las moléculas de ácido nucleico en el cuerpo”, “(ii) preocupaciones por las reacciones adversas a los medicamentos” y “(iii) dificultad en el sistema de administración de fármacos (DDS)”.Además, las empresas japonesas están atrasadas en el desarrollo de fármacos de ácido nucleico debido a la monopolización de las patentes dominantes de ácido nucleico por parte de empresas en Europa y EE. UU., lo que interfiere con el desarrollo japonés.
Características de los fármacos de ácido nucleico
Los "fármacos de ácido nucleico" son una tecnología de descubrimiento de fármacos de próxima generación con un mecanismo de acción completamente diferente al de los productos farmacéuticos tradicionales.También presenta la capacidad de fabricarse fácilmente en moléculas de tamaño moderado y el potencial de exhibir una eficacia y seguridad que supera a las de los medicamentos de anticuerpos.Debido a estas características, existe la expectativa de que los fármacos de ácido nucleico se apliquen en el cáncer y los trastornos hereditarios que antes eran difíciles de tratar, así como en enfermedades como la influenza y las infecciones virales.
Tipos de fármacos de ácido nucleico
Los fármacos de ácido nucleico que utilizan ADN y ARN incluyen aquellos que se dirigen a los ácidos nucleicos en la etapa en la que la proteína se sintetiza a partir del ADN genómico (como el ARNm y el miARN) y los que se dirigen a la proteína.
Tipos y características de los fármacos de ácido nucleico (fármacos para profilaxis y tratamiento)
Existen fármacos de ácido nucleico con diferentes tipos y características según las dianas y mecanismos de acción.
| Tipo | Objetivo | Sitio de acción | Mecanismo de acción | Resumen |
| siARN | ARNm | Dentro de la célula (citoplasma) | escisión de ARNm | ARN de doble cadena con división de ARNm homólogo alsecuencia (siRNA), ARN de horquilla de cadena sencilla (shRNA), etc.con efecto según el principio de RNAi |
| miARN | microARN | Dentro de la célula (citoplasma) | reemplazo de microARN | ARN de doble cadena, miARN de ARN de horquilla de cadena sencillao su imitador se utiliza para fortalecer la función de miARN deterioradopor trastornos |
| antisentido | ARNm miARN | Dentro de la célula (en el núcleo, citoplasma) | Degradación de ARNm y miARN, inhibición del empalme | ARN/ADN monocatenario que se une al ARNm dianay miRNA para causar degradación o inhibición,o actúa para omitir el exón al empalmar |
| aptámero | Proteína (proteína extracelular) | fuera de la celda | Inhibición funcional | ARN/ADN monocatenario que se une a la proteína dianade manera similar a los anticuerpos/ADN |
| Señuelo | Proteína (factor de transcripción) | Dentro de la célula (en el núcleo) | Inhibición de la transcripción | ADN de doble cadena con secuencia idéntica al sitio de uniónpara el factor de transcripción, que se une al factor de transcripcióndel gen afectado para suprimir el gen diana |
| ribozima | ARN | Dentro de la célula (citoplasma) | escisión de ARN | ARN monocatenario con función enzimática para unión y escisiónde ARN diana |
| oligo CpG | Proteína (receptor) | Superficie celular | inmunopotenciación | Oligodesoxinucleótido con motivo CpG (ADN monocatenario) |
| Otro | - | - | - | Fármaco de ácido nucleicos distintos de los enumerados anteriormente que actúen paraactivar la inmunidad innata, como PolyI:PolyC (ARN de doble cadena)y antígeno |
Hora de publicación: 25-jul-2023
